鲁索替尼是用于治疗原发骨髓纤维化的药物

　　骨髓纤维化是一种非常罕见的疾病，也被称为是髓纤，目前发病的原因还不是很明确，但是最典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

　　2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。2019年8月16日，美国FDA批准Inrebic用于治疗中危-2级和高危原发性或继发性（红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）成年患者。

　　在2018年期间被欧盟国家批准，鲁索利替尼 Jakavi（ruxolitinib）是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂。用于治疗中级或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。目前，鲁索利替尼Jakavi已获全球50多个国家批准，包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。

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