地夫可特/醋嘿唑龙能治疗儿童杜氏肌营养不良吗？

　　地夫可特（醋嘿唑龙），研发公司Marathon，获批适应症为杜氏肌营养不良。2017年，地夫可特经美国FDA批准上市，用于5岁以上杜氏肌营养不良症患者，成为第一个经FDA批准治疗此病的皮质类固醇药物。

　　杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白，患者的肌细胞无法保持完整，导致病变。据统计，全球平均每3600个新生男婴中，就有一人罹患此病。该疾病的症状通常会在三五岁时出现，并逐渐恶化。到青少年时期，患者会由于肌肉的无力或萎缩，导致行走能力逐渐丧失。

　　2016年9月，FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys 51，治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。地夫可特是一种有望治疗更广泛患者群体的皮质类固醇。

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