地夫可特(Emflaza)是什么药？

　　老药新用是指对一些已经上市的老药进行二次定位，开发新的适应症，使僵死的老药焕发出青春。自Celgene的沙利度胺成功上市以来，老药新用这种策略渐渐进入人们的视线。自此，臭名昭著的反应停不仅成为老药新用的成功典范，还成为Celgene做大、做强的关键基石。近年来，老药新用成功的案例越来越多，其中地夫可特（Emflaza）就是其中之一。

　　2月9日，FDA批准地夫可特用于杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。DMD是一种罕见病，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病，绝大多数患儿会在20岁或30岁因并发症死亡。DMD是一个治疗方案非常缺乏的疾病，FDA因在去年批准了差强人意的Exondys 51，而被推倒风口浪尖。

　　地夫可特是一个上市多年的糖皮质激素，因为疗效不够出色已经被人遗忘，经Marathon Pharma公司重新定位以后“枯木逢春”。临床试验数据显示，196名患者使用地夫可特肌肉力量有所改善，与安慰剂组相比，地夫可特 0.9mg/kg/天治疗组平均肌力从基线实现显著更大幅度的增加（p=0.017）。

　　详情请访问  海外医疗  https://www.kangantu.com/