鲁索替尼是用于治疗骨髓纤维化的药物

　　骨髓纤维化简称为髓纤（MF），骨髓纤维化是比较少见的疾病，然而发病的原因也是不明的。但是该疾病最典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

　　2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。脾肿大和骨髓纤维化症状是MF的两个重要特征，脾肿大是疾病进展的标志物。超过80%的MF患者出现脾肿大，脾脏体积每增大500cm3、患者死亡风险增大14%。

　　骨髓纤维化是一种攻击性、持续性、衰弱性的血液系统恶性肿瘤，中高危患者的中位生存期仅为2-4年。严重影响患者生活质量，因为脾脏相关的症状有早饱、腹部不适、腹部疼痛，预后体质相关的症状有夜汗、体重下降和发烧，其他症状包括骨痛、疲劳、活力下降、失眠等，其中疲劳是十分常见的症状。

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