TTR稳定剂Vyndaqel治疗心血管疾病的疗效怎么样？

　　Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。

　　这一批准是基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验的结果。这是一项随机双盲，含安慰剂对照的全球性临床试验，第一次检测治疗AATR-CM的疗法。AATR-ACT试验结果表明，Vyndaqel在30个月的试验过程中，与安慰剂相比显著降低由全因死亡率和心血管相关住院率组成的综合指标（p=0.0006）。

　　Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%（p=0.026），将心血管相关住院风险降低32%（p<0.0001），还可以提高患者的其它功能性指标。例如，在接受治疗后6个月，Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试（6-minute walk test）表现的衰退。