辉瑞心肌病新药Vyndaqel与Vyndamax获得FDA批准上市

　　今日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA批准该公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM）。Vyndaqel和Vyndamax是“first-in-class” 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。值得一提的是，这是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。

　　AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。它是由于TTR的不稳定性造成的。TTR通常以四聚体的形式存在，当不稳定的四聚体解离后，会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，最终引起心力衰竭。

　　AATR-CM可以分为两类，一种为遗传型，是由于TTR基因产生突变而产生的；另一种为野生型，这些患者TTR基因上没有产生突变，但是由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。野生型AATR-CM通常在60岁以上的男性中更容易出现。ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊，一旦确诊后，患者的中位生存期只有2-3.5年。据统计，在美国大约有10万名AATR-CM患者，而只有1-2%的患者被确诊。