艾曲波帕可以治疗骨髓增生异常综合征吗?

2019-01-31 作者: 康安途海外医疗

  骨髓增生异常综合征(MDS)也有很多新药,有表观遗传学治疗药物,如地西他滨,阿扎胞苷,对于低中危的MDS,针对5q-MDS的来那度胺可以改善贫血症状,有效改善造血的口服药物艾曲波帕(作为第一个口服血小板生成素受体激动剂)。

  新型融合蛋白Luspatercept(ACE-536)有效地改善了输血依赖的低危MDS-RS患者的贫血程度。另外,端粒酶抑制剂(imetelstat),PD-1抑制剂以及DNA甲基转移酶 (DNMT)的抑制剂(Guadecitabine; SGI-110)等新药都在临床观察中,疗效值得期待。

  骨髓增殖性疾病(MPN),又叫骨髓增殖性肿瘤,进展也很快,如骨髓纤维化患者,现在有了JAK-2抑制剂芦可替尼,可以使晚期脾大MF患者获得缓解,缩脾达58%,病人缓解率48%~62%,对于PV和ET也可以用JAK-2抑制剂,二代JAK-2抑制剂在美国已经上市,我们也期待更多的药物可以在国内上市造福更多MPN患者。

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