新型融合蛋白Luspatercept(ACE-536)有效地改善了输血依赖的低危MDS-RS患者的贫血程度。另外,端粒酶抑制剂(imetelstat),PD-1抑制剂以及DNA甲基转移酶 (DNMT)的抑制剂(Guadecitabine; SGI-110)等新药都在临床观察中,疗效值得期待。
骨髓增殖性疾病(MPN),又叫骨髓增殖性肿瘤,进展也很快,如骨髓纤维化患者,现在有了JAK-2抑制剂芦可替尼,可以使晚期脾大MF患者获得缓解,缩脾达58%,病人缓解率48%~62%,对于PV和ET也可以用JAK-2抑制剂,二代JAK-2抑制剂在美国已经上市,我们也期待更多的药物可以在国内上市造福更多MPN患者。
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