Onpattro（patisiran）获批为RNAi药物研发领域带来的里程碑意义

　　Onpattro（patisiran）获批为RNAi药物研发领域带来的里程碑意义。Onpattro（patisiran）是由Alnylam制药公司开发的用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（hATTR淀粉样变性）的药物，这是美国上市的第一个RNAi药物、也是第一个上市用于治疗hATTR的药物，即使Alnylam制药公司没有得到它所期望的全部成果但是hATTR适应症的首次获批，也鼓舞了该领域的其他参与者。

　　其中包括Ionis制药公司及其附属公司Akcea Therapeutics Inc，在Onpattro获批几个月后，该公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）也获得了FDA的批准，虽然这项批准延迟并且带有黑框警告。Tegsedi（inotersen）主要用于成人hATTR淀粉样变性的多发性神经病患者。

　　Onpattro是一种靶向TTR的RNAi疗法药物，它可以通过靶向和沉默特定信使RNA来阻碍TTR蛋白生成，从而降低引起TTR淀粉样变的TTR蛋白的水平。

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