地中海贫血患者基因疗法LentiGlobin的价格大概多少钱？

　　正在召开的第37届JP摩根健康医疗投资年会上，Bluebird bio（蓝鸟生物）透露了其基因治疗药物LentiGlobin可能定价为210万美元。LentiGlobin是一种用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的基因疗法，通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些细胞回输到患者体内。

　　DT是由β-珠蛋白基因突变引起的遗传性血液病，引发无效的红细胞生成，从而导致严重的贫血。输血依赖性β地中海贫血患者需要定期输血以维持血红蛋白（Hb）的存活，不过这种慢性输血容易提高铁超负荷的风险，进而可能导致多器官损害，并缩短预期寿命。目前全球约有30万人患有TDT，美国约1万人。2018年12月3日，bluebird公布了Lentiglobin在TDT患者中两项III期研究Northstar-2和Northstar-3的新数据。

　　Northstar-2研究主要评估疗效，共招募16名（两名儿童和14名青少年/成人）非β0/β0基因型患者（年龄8-34岁），11名患者的随访时间在数据截止时至少为3个月，且有10名在最后一次随访时（治疗后3-18个月）停止接受输血。结果显示，患者开始产生基因治疗衍生的血红蛋白和接近正常的血红蛋白水平，并在大多数患者中消除了输血的需要。

　　Northstar-3研究主要评估安全性，招募了患有更严重的β0/β0基因型或IVS-I-110突变的患者，安全性处理措施与白消安清髓预处理方案一致，包括血管闭塞性肝病的严重不良事件（SAE）。该试验仅报告了1例可能与LentiGlobin有关的3级血小板减少症的SAE。

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