促血小板生成素受体激动剂艾曲波帕可以治疗骨髓增生异常综合征吗？

　　骨髓增生异常综合征（MDS）是以无效造血导致血细胞减少为特征的恶性肿瘤，40-65%的患者会伴血小板减少，且预后不良。以阿扎胞苷为代表的去甲基化药物是当前MDS以及高危AML转化患者的标准治疗方案，但这类药物在治疗前几个疗程会加重血小板减少症。

　　艾曲波帕是一种口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过诱导刺激巨核细胞（特别是骨髓中发现的大细胞）的分化和增殖而发挥作用。I/II期临床试验表明艾曲波帕联合阿扎胞苷联合治疗方案可行且患者耐受性好。基于此，研究人员展开SUPPORT这项临床研究，旨在探究阿扎胞苷治疗中-高危MDS患者的同时予以艾曲波帕作为血小板支持治疗的疗效及安全性。

　　（1）艾曲波帕与阿扎胞苷组合方案对中高危血小板减少的MDS患者的收益不如安慰剂/阿扎胞苷；（2）这项研究的结果没有表明艾曲波帕与阿扎胞苷联合在中/高危MDS患者的治疗中发挥作用。

　　对比艾曲波帕单药临床及临床前结果：低高危的MDS患者具有较好的安全性并对血小板有一定的恢复作用并且表现抑制恶性髓样祖细胞增殖，SUPPORT研究的结果出人意料。为此，一个可能的假设是艾曲波帕具有可能抑制阿扎胞苷的作用。这个猜想需要进一步求证。

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