Crysvita是一种抗体药物,靶向阻断成纤维细胞生长因子23(FGF23),FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。该药旨在结合XLH患者过量的FGF23,使其磷水平正常化,从而改善骨矿化,以及儿童的软骨病和成人的骨折。定价方面,Crysvita在儿童患者中的定价为每年16万美元,成人为每年20万美元。
Crysvita是阻断成纤维细胞生长因子23(FGF23)的一种抗体,FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。Crysvita旨在结合
此次Crysvita获批是基于4项临床试验中的安全性和疗效数据。在一项安慰剂对照临床试验中,94%的每月接受一次Crysvita的成年人能达到正常的磷水平,而安慰剂组患者只有8%能达到这一水平。在儿童中,每两周接受一次Crysvita的患者中有94%到100%能达到正常的磷水平。在儿童和成人中,接受Crysvita疗法的患者的X光(与XLH相关)结果有所改善。把这些结果与自然历史队列相比较,也为Crysvita的有效性提供了支持。
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