Symdeko在改善肺功能方面优于Orkambi

　　Symdeko是Vertex公司获得美国FDA所批准的针对CF根本病因的第3款治疗药物。2012年，Vertex推出了全球首款CF靶向治疗药物Kalydeco（ivacaftor），适用于携带不同CFTR突变的CF患者；第二款产品Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）于2015年上市，适用于携带2个拷贝F508del突变的CF患者。

　　Symdeko的活性药物成分为tezacaftor和ivacaftor，其中tezacaftor旨在解决F508del-CFTR的加工缺陷使其能达到细胞膜，而ivacaftor能在细胞膜上进一步增强该蛋白的功能，该药的上市将为更多的CF患者提供一种重要的新型治疗选择。

　　在临床研究中，Symdeko在改善肺功能方面优于Orkambi，不需要专门的血压监测，而且药物标签中也不携带Orkambi的呼吸事件警告标签。在2018年Q3，Symdeko的销售额已达到惊人的2.55亿美元，帮助推动Vertex公司CF总收入增长45%，达到了7.83亿美元。

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