慢性髓细胞白血病（CML）可以使用第三代TKI帕纳替尼治疗吗？

　　TKIs的问世使得慢性髓细胞白血病治疗效果明显提升。然而，随着CML患者群体日渐增多，我国在CML患者的临床管理上，仍存在挑战。TKIs出现之前，造血干细胞移植曾是唯一有望治愈CML的方法。TKIs的问世，使CML成为可控的、并可获得长期生存的疾病。从这个角度上讲，CML患者的后期管理尤为重要。尽管从患者个体上讲，CML的长程管理，增加了医药负担；

　　但从卫生经济学角度，则未必增加了医疗支出。若CML患者未采用规范化治疗，出现并发症，或由于缺乏监测、不规律服药而出现耐药，则可能需要换用三代TKIs，但目前国内尚无三代TKIs上市，而且每月的费用支出高达6万元，无疑是加重了医疗负担。因此，尽管表面上看长程的慢病管理使医疗支出增加，但从全程治疗上讲，实现患者的规范化的治疗和监测，才是经济、高效的必由之路。

　　随着TKIs的问世，CML治疗有了巨大变化，电影《我不是药神》中的无药可用的时代早已经过去。临床上一旦确诊CML，应立即启动TKIs治疗。随着药物的可及性逐步提高，患者自身也充分意识到规律监测的重要性。因此，当前无论从医生治疗层面、还是患者教育层面，CML治疗与监测越来越理想化和规范化。但是，并非所有的CML患者均能够达到最理想的治疗和监测，少数TKIs疗效欠佳的患者，仍需要寻求TKIs以外的其他的治疗手段，如造血干细胞移植。尽管此类患者比例低于10%，但对这部分群体仍需综合使用现有的治疗手段。另一方面，由于CML的治疗存在长期性，患者的远期不良反应，包括心血管系统、肾脏的不良影响，以及对生活质量的影响，这些问题也逐渐凸显出来。

　　总而言之，实现患者的长期生存，改善患者的生活质量，是当前CML治疗的两大重要目标。对于少部分患者，更加注重生活质量。在这一背景下，达到无治疗缓解（TFR），成功实现停药，已成为CML治疗的理想目标。

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