口服法尼基转移酶抑制剂​lonafarnib再获FDA突破性疗法认定

　　今日，Eiger BioPharmacuticals公司宣布，美国FDA授予该公司开发的lonafarnib突破性疗法认定，用于治疗哈金森 - 吉尔福德早衰综合症（HGPS，简称早老症）和早老样核纤层蛋白病（progeroid laminopathies）。这些疾病是非常罕见的遗传疾病，患者衰老过程显著加快，目前没有获批疗法。Lonafarnib是一种“first-in-class”异戊二烯化抑制剂。这款疗法在获得治疗丁型肝炎病毒感染的突破性疗法认定后，两天内再获殊荣。

　　HGPS的发病原因是由于LMNA基因出现突变而导致异常异戊二烯化的核膜蛋白A（lamin A）的过度积累。核膜蛋白A在细胞核结构和功能方面起到重要作用。突变LMNA基因生成的异常核膜蛋白A缺少去除经过异戊二烯化修饰的C端片段的能力。这导致长期异戊二烯化的核膜蛋白A在细胞核内膜积累，影响细胞核稳定性。这是导致HGPS的原因之一。异常的核膜蛋白A也因此而被命名为早老蛋白（progerin）。如果未接受治疗，早老症患者平均寿命只有14.5年。

　　Lonafarnib是一种口服法尼基转移酶抑制剂，这是一种参与蛋白异戊二烯化修饰过程的蛋白酶。通过抑制对早老蛋白的异戊二烯化，它可以降低早老蛋白在细胞核中的积累。Lonafarnib已经被FDA授予治疗早老病的孤儿药资格。

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