一次性基因疗法Luxturna可以治疗哪些癌症患者？

　　11月23日，诺华（Novartis）宣布欧盟委员会（EC）批准Luxturna，一种一次性基因疗法，用于治疗由于RPE65基因的两个拷贝突变而导致视力丧失，但保留有足够数量的存活视网膜细胞的患者。该批准在欧盟所有28个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威均有效。Luxturna由Spark Therapeutics开发并在美国推广。Luxturna是欧盟批准的首个治疗遗传性视网膜疾病（inherited retinal diseases，IRD）的药物。

　　出生时携带两个RPE65基因拷贝突变的人从小就可能会发生严重的视力丧失，大多数患者会进展为完全失明。Luxturna提供的RPE65基因正常拷贝可以恢复并改善视力。在欧洲，目前仅有两种针对遗传性疾病的基因疗法获批上市：一种UniQure公司的Glybera，用于治疗一种导致脂肪在血液中积累的脂蛋白酶缺乏症，由于售价过高已于去年4月下市；另一种是葛兰素史克（GSK）的Strimvelis，用于治疗儿童重症联合免疫缺陷病，由于销量问题，早前已作为罕见病基因疗法组合打包出售给Orchard Therapeutics。

　　9月21日，欧洲人用药品委员会（CHMP）宣布对13种疗法的批准采取了积极意见，其中包括FDA批准的首款在体基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec），由Spark Therapeutics开发用于治疗RPE65基因突变导致的遗传性视网膜疾病。

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