CAR-T疗法可以治疗急性淋巴细胞白血病吗?

2019-03-07 作者: 康安途海外医疗

  早期试验的成功促使FDA在2017年批准了tisagenlecleucel(Kymriah),一种CD19特异性4-1BB-ζCAR构建体,用于治疗儿童和年轻人的复发或难治性CD19+ B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL),一项2期多机构试验结果显示,输注后3个月内缓解率为81%。

  此后不久,FDA批准了axicabtagene ciloleucel(Yescarta),一种CD19特异性CD28-ζCAR构建体,用于难治性大B细胞淋巴瘤成人患者,2期实验显示54%的患者表现出完全反应(CR)。

  近日,2019年的第一届欧洲CAR-T大会上,宾大Carl June团队公布CD19特异性CAR-T疗法CTL119联合Ibrutinib(依鲁替尼)治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)的最新结果,13/19名患者在第12个月达到MRD阴性(治疗后血液或骨髓中残留的CLL细胞比例<1/10000个白血细胞)。鉴于相关临床试验的疗效和安全性数据,CLL有望成为CAR-T疗法的新适应症。

  另一个具有极大潜力的适应症是多发性骨髓瘤(MM),目前针对该适应症的BCMA靶向CAR-T研发正热火朝天。国内方面,南京传奇、恒润达生和科济生物均已获批临床。

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