11月23日,诺华(Novartis)宣布欧盟委员会(EC)批准
出生时携带两个RPE65基因拷贝突变的人从小就可能会发生严重的视力丧失,大多数患者会进展为完全失明。Luxturna提供的RPE65基因正常拷贝可以恢复并改善视力。在欧洲,目前仅有两种针对遗传性疾病的基因疗法获批上市:一种UniQure公司的Glybera,用于治疗一种导致脂肪在血液中积累的脂蛋白酶缺乏症,由于售价过高已于去年4月下市;另一种是葛兰素史克(GSK)的Strimvelis,用于治疗儿童重症联合免疫缺陷病,由于销量问题,早前已作为罕见病基因疗法组合打包出售给Orchard Therapeutics。
9月21日,欧洲人用药品委员会(CHMP)宣布对13种疗法的批准采取了积极意见,其中包括FDA批准的首款在体
更多新闻请您访问
2018-12-06
2018-12-06
2018-12-06
2018-12-06
2018-12-06
2018-12-06
2018-11-13
2018-11-15
2017-10-26
2017-06-01
2018-11-14
2018-11-16