临床上米哚妥林治疗细胞白血病的效果已经得到了证实

　　目前为止在急性骨髓性白血病是白血病的一种，多见于成人，并随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳，并且容易复发，五年的生存率很低。对于这种难治的疾病，除了化疗，我们还有什么有效的治疗方法呢？近二十多年来，对于白血病治疗方面并无很大的突破，直到米哚妥林rydapt的获批上市，才打破了这个局面，米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案。

　　总体响应率为60% （95% [CI]， 49 - 70）； 其中45%的患者达到了一个主要响应，被定义为至少一个肥大相关性器官损害完全消退。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为−59% 和−58%。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16名肥大细胞白血病患者中，中位总生存期为9.4个月（95% CI， 7.5 - 未确定）。56%的患者因药物毒性而减小了剂量；这些患者中的32%可再次将剂量增加至开始剂量。最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。分别有24%、41%和29%的患者发生了新发或加重的3-4级中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症，并且多半属于原有血细胞减少的患者。

　　在临床上米哚妥林表现出晚期系统性肥大细胞增多症的治疗活性，包括高度致命的变异体肥大细胞白血病。由丹娜—法伯癌症研究所的Richard Stone博士（Richard Stone, MD）带领的一项靶向药物临床试验，成为针对新近诊断的急性髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）的首个新疗法，这是逾25载以来有关该疾病疗法的首项突破。

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