脊髓性肌肉萎缩症天价新药Zolgensma为什么价格这么贵？

　　2018年4月9日，诺华宣布收购AveXis，以87亿美元重押基因疗法，获得了其主要候选药物AVXS-101。一年后，AVXS-101被命名为Zolgensma，通过FDA审批。现在，对于诺华来说，最关键就是如何收回成本和盈利了。

　　Zolgensma适用于治疗2岁以下出生时即患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的婴幼儿。在美国，符合这一适应症的婴幼儿大约有400人。数量有限的潜在患者使得诺华在Zolgensma获批后，将其定价为212.5万美元，成为有史以来标价最高的药物。接班最贵药物头衔的Zolgensma能否经受住市场的考验呢？或许也不是毫无机会，前提是诺华必须先说服终端支付方，这种只需一针就能治病创新性疗法比市面上现有的标准疗法更划算。

　　SMA的严重后果一定程度上衬托出了Zolgensma的重要性，这对其商业化有着潜在助力。根据STR1VE三期临床实验结果显示，Zolgensma在1型SMA适应症上展现出了积极的结果。实验结果显示，截止2018年9月27日，22名受试者中有21位存活，患者总生存率为95%，中位生存时间9.5月龄，其中86%的受试者达到了10.5月龄。而根据研究数据显示，未接受治疗的1型SMA患者仅有一半的人能达到10.5月龄。除了延长生存期外，患者的运动能力也得到了显著改善。治疗后1月、3月、5月的费城儿童医院婴儿神经肌肉性疾病测试（CHOP-INTEND）评分平均提高了6.9分、11.7分和14.3分。95%患者实现了大于40分的成绩。此外，试验中还观察到了患者取得独立爬行、站立、坐立等运动里程碑。