Biktarvy与Vertex是近年来上市的创新型药物之一

　　最具有商业潜力的新批药物是Gilead的Biktarvy，用于治疗HIV。这种每日一次的药物结合了新批准的整合酶抑制剂Bictegravir与核苷/核苷酸逆转录酶抑制剂恩曲他滨和替诺福韦。Gilead称，它是市场上最小的含三药整合酶抑制剂的片剂。它适用于那些不熟悉抗逆转录病毒治疗的成年人以及那些想要用更方便的选择取代目前抗逆转录病毒治疗方案的人。分析师预计到2024年该药物的年销售额将达到67亿美元。

　　Vertex的囊性纤维化综合疗法Symdeko也将实现数十亿美元的峰值销售。该产品适用于在囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中具有两个拷贝的F508del突变或具有至少一个对该疗法有反应的突变的患者。分析师预测到2024年的年销售额将达到20亿美元。

　　从科学创新性来看，2018年Alnylam的patisiran作为第一种小干扰RNA（siRNA）药物获得了里程碑式的认可，该药物使用RNA干扰（RNAi）来下调蛋白质表达。

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