中国是肝癌大国,全世界50%以上的新发和死亡肝癌患者发生在中国。由于HCC的基因突变比较复杂,
此次批准是基于一项全球性的、安慰剂对照、Ⅲ期CELESTIAL试验。试验共招募707位晚期肝细胞癌患者,中位年龄为64岁,82%为男性。所有患者的ECOG表现状态为0或1,先前接受过至少1次全身治疗后疾病进展,70%的患者仅接受过索拉非尼治疗。主要终点为中位总生存期(OS)和中位无进展生存期(PFS)。患者被随机分为卡博替尼组(每日60mg,n=470)和安慰剂组(n=237)。
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