辉瑞Tafamidis早于2012年就获得了孤儿药物称号

　　Tafamidis是一种口服，被认为潜在治疗ATTR-CM的药物。Tafamidis是一种小分子，选择性地结合转甲状腺素蛋白四聚体的特定位点，以阻止转甲状腺素蛋白转运蛋白的去稳定化和引起ATTR-CM的淀粉样蛋白的形成。

　　Tafamidis于2012年在欧盟和美国以及2018年在日本被授予ATTR-CM孤儿药物称号。FDA于2017年6月和2018年5月分别授予了tafamidis快速通道和突破性治疗ATTR-CM指定。2018年11月，FDA批准了Tafamidis葡甲胺NDA的优先审查。此外，在2018年3月，日本劳动保健和福利部授予SAKIGAKE指定tafamidis用于此适应症。2018年11月，向PMDA提交了一份针对ATTR-CM的tafamidis监管营销申请。

　　ATTR-CM是一种罕见的进行性疾病，由称为转甲状腺素蛋白的转运蛋白的去稳定化引起，转运蛋白由四个相同的亚基（四聚体）组成。在ATTR-CM中，当不稳定的四聚体解离时发生心力衰竭，导致错误折叠的蛋白质聚集成淀粉样蛋白原纤维并主要沉积到心脏。

　　更多新闻请您访问 肿瘤  https://www.kangantu.com/