辉瑞小分子口服药物tafamidis可以治疗哪些罕见病？

　　今日，辉瑞（Pfizer）宣布，FDA已经接受其用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）在研药物tafamidis的新药申请（NDA）。本次NDA包括两种剂型，分别为tafamidis的葡甲胺（meglumine form）剂型和游离酸（free acid form）剂型，其中葡甲胺剂型（20毫克胶囊）获得了FDA颁发的优先审评资格，有望在2019年7月前得到批复。而游离酸剂型（61毫克胶囊），则有望在2019年11月前得到批复。

　　罕见，致命并常被漏诊的ATTR-CM，是由被称为转甲状腺素蛋白（TTR）的转运蛋白的去稳定化引起。该蛋白是由4个相同亚单位组成的四聚体。在ATTR-CM中，当不稳定的四聚体解离时，导致错误折叠的蛋白质聚集成淀粉样蛋白原纤维，并主要沉积在心脏中，因而引发心力衰竭。目前尚无针对该疾病的获批药物。

　　Tafamidis是一款小分子口服药物，可以选择性地结合TTR四聚体的特定位点，防止因其去稳定化而引起的ATTR-CM淀粉样蛋白的形成。2012年，在欧盟和美国，tafamidis均被颁发了孤儿药资格。分别于2017年5月和2018年3月，FDA为tafamidis颁发了快速通道资格和突破性疗法认定。18年3月，日本厚生劳动省也为tafamidis颁发了SAKIGAKE资格（先驱资格）。

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