Luxturna是美国FDA批准上市的首个基因疗法

　　通常来说，如果一款药物一个季度只销售了42瓶，它的市场应该很不理想，但是对于Spark Therapeutics，这却值得庆祝。上个月Spark公布了其第三季度的业绩，他们用这一数字坚实地证明了一个几十年前的想法如今已真正应用于患者治疗。

　　这些“小瓶子”中每一个都含有1500亿个DNA填充病毒，在注射到患有罕见遗传性失明的患者眼中后能够帮助其恢复视力。2017年底，这种名为Luxturna的治疗方法成为首个获准在美国销售的基因疗法，Spark今年开始以85万美元的价格成对销售这些“小瓶子”。而Luxturna的出现，也推动了该领域的投资，从那以后，人们对基因疗法的热情被点燃了。

　　资金充足的初创公司已经展示了他们下一代基因疗法的雄伟蓝图，已有的基因治疗公司则顺利的通过IPO和后续融资筹集了数十亿美元。Novartis斥资87亿美元收购了AveXis，这是一家为脊髓性肌萎缩症儿童开发一种挽救生命的试验性基因疗法的公司。明年，它很可能成为FDA批准的第二种基因疗法。一切都说明，人们不再将投资基因疗法当成“赌博”，它已经成为一种我们身边真实存在的技术。

　　前景光明，并不意味着大道坦途，基因疗法需要制造数万亿的病毒来进行治疗，生产需求的增加促使CRO和CMO不断扩大设备却仍难以满足，许多基因疗法公司开始建立自己的生产线。此外，如何对已上市疗法开展患者治疗后的长期监测，确定安全性和有效性是另一个挑战。最重要的是价格， Luxturna 85万美元的定价实在不菲，而Novartis最近表示，其脊髓性肌萎缩症新疗法的定价在400-500万美元之间是合理的。这一价格将使其成为有史以来最昂贵的药物。

　　即使有再多阻碍，许多人认为基因疗法领域现在已经足够广泛和先进，足以保持向上的势头。而对于患者来说，只有一点要求，基因疗法所营造的美好希望不要只是奢望。

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