多吉美/索拉非尼治疗原发性肝癌患者的有效性如何？

　　Sanoff等开展了一项研究，观察2008-2011年期间原发性肝癌医保患者应用多吉美(索拉非尼)的有效性如何。研究者通过SEER数据库检索到了1532名未经治疗的原发性肝癌患者，27%接受了多吉美，其余患者从未接受过多吉美用于原发性肝癌的治疗。多吉美治疗组从用药开始计算的中位生存期为3个月。针对从诊断开始至少存活60天的807名患者的生存分析发现，多吉美治疗组为3个月，未经治疗组生存期为2个月，统计学无差异。需要注意的是，这项观察性研究的数据要显著差于多吉美的标志性SHARP研究中的结果——多吉美对比安慰剂组OS为10.7vs 7.9个月。

　　首先，研究者从SEER数据库，得到了多吉美在真实世界中的数据，这样从更大样本量中得到的预后分析，比通常的单中心研究数据往往具有显著优势；其次，这项观察性研究中所规定的基线特征与SHARP研究类似，例如大多数患者均为男性、西方人群、丙型肝炎与酒精性相关肝细胞癌，这样才可以与SHARP研究进行有效对比；最后，研究者仅统计了从诊断到死亡至少60天患者的生存期，尽量避免了其他因素对本研究的干扰。

　　该研究发现美国医保中进展期肝癌患者应用多吉美的中位总生存期仅有3个月应该是在一定前提下得到的结果，尤其是本研究招募的患者之前未接受过任何治疗的群体，而SHARP研究中有将近50%的患者都接受过手术或者其他治疗的既往史，这部分患者的病情一般都是在标准复查监视下，并且肿瘤负荷往往不会很大，预后也会比那些初次诊断就需要多吉美治疗的患者要好一些。研究者的确也观察到了这些既往经过治疗的患者的总生存期在9个月左右，与SHARP研究结果十分接近。另外，尽管SEER数据库可以反映出真实世界临床实践中患者的有效率及预后，但仍有低估多吉美在理想条件下治疗医保患者疗效的可能。其中一个主要的原因是，临床医生通常会以FDA批准药物时的临床研究所采用的入排标准标准来治疗患者。

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