原发免疫性血小板减少症(ITP)作为一种常见的出血性疾病,虽然一线糖皮质激素短期疗效显著,有效率达60%以上,但多数患者仍面临着停药后高复发率以及不良反应突出等挑战。艾曲泊帕(Eltrombopag)作为一种口服、小分子血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),通过与人血小板生成素受体(TPO-R)的相互作用,诱导骨髓祖细胞增殖和分化,增加血小板的生成,为ITP患者提供了新的治疗选择。同时,针对难治性ITP患者,中西医协同艾曲泊帕联合方案不仅能稳定血小板计数,还可减轻单药治疗带来的肝损等副作用,保障治疗连续性,为ITP患者提供了更安全、经济的“功能性治愈”新路径。
艾曲泊帕(Eltrombopag)于2018年在国内获批,并纳入国家医保目录。在实际临床应用中,艾曲泊帕疗效显著。一项纳入235例ITP患者的回顾性研究显示,对于激素依赖或无效的ITP患者,中医药联合艾曲泊帕治疗,80%的患者血小板可提升至安全水平,40%的患者血小板可提升至正常水平。因此,《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)》将艾曲泊帕列为二线首选药物。
在临床实践中,艾曲泊帕(Eltrombopag)不仅在成人ITP患者中取得了显著的疗效,其在儿童患者中的疗效同样令人瞩目。典型病例是一位11岁的慢性难治性ITP患儿,血小板水平极低,频繁出血,既往激素、丙球、CD20单抗等治疗均效果欠佳。当时,艾曲泊帕尚未在中国大陆上市,家属在香港购买了艾曲泊帕。治疗初期,患者每天服用25mg艾曲泊帕(Eltrombopag),两周后复查发现肝功能指标异常。暂停艾曲泊帕,加强护肝治疗并联合中医药调理后,患者肝功能恢复正常。后来,随着艾曲泊帕在中国大陆获批,在密切监测肝功能的前提下,对患儿重新启动了艾曲泊帕治疗,从25mg/d开始,逐步加量至50mg/d。后续的治疗中患者肝功能正常,血小板也逐渐提升至正常水平。随后,逐步降低艾曲泊帕(Eltrombopag)用药频率,半年后停止艾曲泊帕治疗,采用中药巩固治疗。最终,患者成功停药,观察6年血小板水平始终正常。
该例儿童难治性ITP接受艾曲泊帕治疗的成功案例表明,对于艾曲泊帕(Eltrombopag)治疗后轻度肝损的患者,可在密切监测下通过中西医结合护肝治疗继续使用艾曲泊帕。若肝功能指标持续上升,应考虑减量或停药。值得注意的是,艾曲泊帕(Eltrombopag)临床应用一定要规范,老年或肝损患者从25mg/d起始,逐步增量;年轻患者可直接75mg/d足量治疗,并且定期进行肝功能监测。初始每2~3周复查一次肝功能,异常时联合护肝中药多可缓解,无需减量或停药。同时,要避免与含金属离子药物/食物同服,在服用药品前的2小时和服用后的4小时内仅可饮用白水,最好睡前服用。对于有妊娠计划的ITP患者,建议在怀孕前2~3个月停药,确保血小板≥50×10⁹/L,切忌自行用药。更多信息可扫描下方二维码加微信咨询:
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