艾曲泊帕eltrombopag作为全球首个获批上市的小分子非肽类TPO受体激动剂,它可以与细胞膜上的TPO受体(跨膜区)结合,激活信号转导通路,刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖,促进巨核细胞成熟,从而增加血小板的生成,减少患者出血风险。艾曲泊帕eltrombopag起效迅速、疗效持久、反应率高,相较其它注射疗法,给药更便捷,患者依从性更高,且能明显降低出血率,减少输血频次,被多个中外指南共识及超适应症用药目录推荐。2008年,艾曲泊帕eltrombopag获美国FDA批准上市,成为全球首个“造血神药”。
艾曲泊帕eltrombopag有什么优势?首先起效快且疗效持久:患者在用药后大约7-10天内即可看到血小板上升的效果。有数据显示,艾曲泊帕eltrombopag二线治疗ITP患者的6个月有效率达79%,能在较长时间内维持良好的治疗效果。其次副作用相对较小:除了对肝功能存在轻度损伤外,大多数患者没有明显的不良反应。这相较于其他一些治疗药物,大大提高了患者的用药体验。再次服用方便:作为口服药物,艾曲泊帕eltrombopag一天只需口服一次,极大地方便了患者,有助于提高患者的用药依从性。
相较于其他疗法,艾曲泊帕eltrombopag给药依存性更好,能明显降低出血率,减少输血频次,对患者的生活质量提升也有一定的帮助。艾曲泊帕eltrombopag的EXTEND研究作为Ia级临床证据,TPO及其受体激动剂被列为A级推荐用于ITP的二线治疗。EXTEND研究的最终数据显示,应用艾曲泊帕eltrombopag1-2周即可观察到明显的血小板计数提升,有效率85.8%,并且有52%能够持续缓解,出血症状也有明显改善且安全性与安慰剂相当。
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