Talazoparib他拉唑帕尼已证明对BRCA阳性转移性乳腺癌患者有效

他拉唑帕尼Talazoparib已证明对BRCA阳性转移性乳腺癌患者有效。本研究评估了已知种系BRCA致病性变异（gBRCA阳性）和可手术乳腺癌患者单独使用talazoparib6个月的病理反应。20名患者接受了治疗前活检，每天口服一次他拉唑帕尼Talazoparib（1mg），为期6个月，随后进行了确定性手术。患者根据医生的判断接受辅助治疗。主要终点是残余癌症负荷（RCB）。对于20名患者，RCB-0加RCB-I反应率可以用95%CI估计，半宽度小于20%。

2016年8月至2017年9月入组20例患者。中位年龄38岁（范围23至58岁）；16名患者为gBRCA1阳性，4名患者为gBRCA2积极。15名患者患有三阴性乳腺癌（雌激素受体/孕激素受体<10%），5名患者患有激素受体阳性疾病。5名患者为临床I期疾病，12名患者为II期，3名患者为III期，其中1名患者患有炎性乳腺癌，1名患者患有化生性软骨肉瘤癌。一名患者选择在手术前接受化疗，未纳入RCB分析。RCB-0（病理完全缓解）率为53%，RCB-0/I为63%。8名患者(40%)患有3级贫血并需要输血，3名患者患有3级中性粒细胞减少症，1名患者患有4级血小板减少症。常见的1级或2级毒性包括恶心、疲劳、中性粒细胞减少、脱发、头晕和呼吸困难。通过减少剂量和输血来控制毒性。

新辅助单药口服他拉唑帕尼Talazoparib，每天一次，持续6个月，无需化疗，可产生显着的RCB-0率，且毒性可控。单药他拉唑帕尼Talazoparib的实质性病理反应支持了更大规模、正在进行的新辅助试验。