涉及ALK基因的融合蛋白是小儿间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)和炎性肌成纤维细胞瘤(IMT)的主要遗传病灶。我们评估了ALK抑制剂赛可瑞克唑替尼在诊断时没有已知治疗方法或患有复发/复发性疾病的患者中的活性。在这项研究中,26例复发/难治性ALK阳性ALCL患者和14例转移性或不可手术ALK阳性IMT患者每天两次口服赛可瑞。研究目标是疗效和安全性的测量。相关研究评估了ALCL患者中NPM-ALK融合转录本的系列检测。
结果:以165(ALCL165)和280(ALCL280)mg / m2的
部分响应率分别为0%(六分之一),10%(二十分之二)和50%(十四分之七)。中位治疗时间分别为2.79年,0.4年和1.63年,其中12例患者停止了方案治疗以继续进行移植。常见的赛可瑞相关不良事件是ALCL165和ALCL280组的中性粒细胞计数分别下降了33%和70%,IMT患者中的中性粒细胞计数下降了43%。水平NPM-ALK治疗多数患者ALCL期间下降。
结论:复发的ALCL和转移性或不可切除的IMT患者对赛可瑞治疗的强有力且持续的临床反应突出了ALK途径在这些疾病中的重要性。那
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