透明细胞肉瘤(CCSA)是一种孤儿恶性肿瘤,其特征在于特定的t(12; 22)易位,导致EWSR1基因重排和MET过度表达。我们前瞻性地研究了酪氨酸激酶抑制剂赛可瑞(克唑替尼)在晚期或转移性CCSA患者中的疗效和安全性。
CCSA患者每天两次口服
在43例经CCSA局部诊断的同意患者中,有36例被中央确认为CCSA,其中28例合格,治疗且可评估。28例患者中有26例患有MET+疾病,其中1例已确认部分缓解,17例患有稳定疾病(SD)(ORR 3.8%,95%置信区间:0.1-19.6)。MET+ CCSA的进一步疗效终点为DCR:69.2%(48.2%至85.7%),PFS中位数:131天(49-235),OS中位数:277天(232-442)。
3、6、12和24个月的PFR分别为53.8%(34.6–73.0),26.9%(9.8–43.9),7.7%(1.3–21.7)和7.7%(1.3–21.7)。在两个可评估的MET中−患者,一名病情稳定,一名病情恶化。常见的赛可瑞治疗相关不良事件为恶心[18/34(52.9%)],疲劳[17/34(50.0%)],呕吐[12/34(35.3%)],腹泻[11/34(32.4%) )],便秘[9/34(26.5%)]和视力模糊[7/34(20.6%)]。
结论:MET+ CCSA中含赛可瑞的PFS与单药阿霉素在未选择的转移性软组织肉瘤中获得一线结果相似。PFS与帕唑帕尼在先前治疗过的肉瘤患者中获得的结果相似。
2020-08-21
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