这是一项在美国国家癌症研究所进行的开放标签、单臂、三队列2期试验。入组患者为年龄≥18岁,有组织学确诊的尿路上皮癌或泌尿生殖道组织学罕见疾病,KPS评分≥60%,并至少经历了一个以铂为基础的化疗(铂难治性)后的疾病进展。队列1包括转移性尿路上皮癌患者,根据实体瘤RECIST 1.1的反应评估标准确定疾病可测量。另外还有两个平行入组的探索性队列(仅骨转移的尿路上皮癌患者和泌尿生殖道组织学罕见疾病患者)。
患者接受卡博替尼60mg口服,每天一次,周期28天,直到疾病进展或不可耐受的毒性。主要终点是研究者通过RECIST评估队列1的客观有效率(ORR)。对所有符合标准且接受至少8周治疗的患者进行疗效评估。所有接受过至少一次卡博替尼治疗的患者均纳入安全性分析。
从2012年9月28日到2015年10月20日,68例患者被纳入研究(队列1有49例,队列2有6例,队列3有13例)。所有患者至少接受了一剂卡博替尼治疗。57例可评价疗效的患者中位随访时间为61.2个月(IQR 53.8~70.0)。
在队列1的42例可评价的患者中,有1例完全缓解(CR)和7例部分缓解(PR),ORR为19%(95%CI 9~34)。最常见的3~4级不良事件是疲劳(6例,9%),高血压(5例,7%),蛋白尿(4例,6%),低磷血症(4例,6%)。没有发生与治疗相关的死亡。
2020-07-22
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2018-11-15
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