2020年2月,《柳叶刀》杂志刚刚在线发表了卡博替尼(
研究人员开展一多中心的、单臂、两阶段的2期试验,招募年满12岁的ECOG表现状态0-1分的晚期尤文肉瘤或骨肉瘤患者,以评估MET和VEGFR2抑制剂卡博替尼(cabozantinib)用于这两种肿瘤的活性。
治疗方案:卡博替尼(成人 60mg、儿童[<16岁] 40mg/m2)口服、1/日,28天一疗程。尤文肉瘤患者和42位(93%)骨肉瘤患者被纳入疗效评估。在尤因肉瘤中,有19例患者(49%)病情稳定,其中15例患者(38%)肿瘤缩小。中位无进展生存期为4.4个月,中位总生存期为10.2个月。在6个月时,总生存率为84% ,在12个月时为48%,在24个月时为14%。
在骨肉瘤组中,62%患者(26例)病情稳定。其中14例患者(33%)出现肿瘤缩小。骨肉瘤患者的中位无进展生存期为6.7个月,中位总生存期为10.6个月。在6个月时,总生存率为78%,在12个月时为38%,在24个月时为23%。
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