儿童患者能吃地夫可特/去氟可特吗？

　　Marathon制药公司资助的地夫可特（去氟可特）III期临床试验已在美国九个医学中心实施完成。共有196名5至15岁，确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验，其中45名患者已丧失行走能力。临床试验治疗观察期为52周，共设置四组：地夫可特低剂量治疗组（0.9mg/Kg体重，也是此前指南推荐的用量）、地夫可特高剂量治疗组（1.2mg/Kg体重）、泼尼松标准治疗组（0.75mg/Kg体重）和安慰剂组。

　　临床试验采用随机双盲、多对照方式完成。前十二周，所有患者随机分入这四组，十二周后至五十二周，安慰剂组患者再随机分入三个治疗组（这是因为，为了临床试验目的，不给患者有显著效果的激素治疗是违背医学伦理学原则的）。

　　主要终点（评估效果的最重要指标）为改良MRC肌力评分，次要终点（评估效果的其他指标）为总体身心状况、计时运动功能（30英尺步行时间、4级楼梯攀爬时间等）以及整个试验过程（第一周至五十二周）和后半试验过程（十二周后至五十二周）整体肌力变化量。

　　临床试验还设计了基线水平和治疗后的肺功能和肌酶等检查。从公布结果看，地夫可特治疗十二周时，三个治疗组均较安慰剂组提升了患者肌力、改善了计时运动功能，结果均具有统计学意义。更多关于地夫可特的信息可联系康安途4000980586。

　　详情请访问  海外医疗  https://www.kangantu.com/