来那度胺是多发性骨髓瘤治疗的推荐药物

　　多发骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是第二常见的血液癌，源于单克隆免疫球蛋白过度增殖。多发于老年患者，平均诊断年龄为69岁，目前仍无法治愈，大多数患者终将复发，40年前当化疗和激素开始运用使得MM患者中位生存约为2-3年，近20年随着干细胞移植技术提高和多个药物的批准，患者的中位生存提高到了4-5年。

　　高剂量化疗随后进行自体造血干细胞移植（ASCT）被认为是新诊断MM患者的标准治疗方案，但对约60%的患者不适用，这个比例在欠发达地区还会较高。对于较为前线的治疗方案还是倾向于三药联合，对于可能无法耐受三种药物治疗方案的体弱患者，双药联合是可接受的替代方案。单剂治疗偶尔用于无法耐受类固醇的体弱患者，或用于三药或双药方案控制良好的患者，目的是降低治疗强度，以尽量减少副作用。

　　免疫调节剂（IMiD）中沙利度胺和安全性更好的来那度胺(Revlimid)、泊马度胺(Pomalyst)先后上市；蛋白酶体抑制剂（PI）通过阻止细胞中的酶复合物(蛋白酶体)分解控制细胞分裂的重要蛋白质而起作用，陆续上市了硼替佐米 (Velcade)和卡非佐米 (Kyprolis)。目前IMiD市场份额还是大于PI，在真实世界的研究中发现，IMID和PI为基础的联合分别约为46%和38%，其余的16%使用IMiD +PI。

　　患者需要这两种不同机制的产品，但IMiD和PI两大代表产品Revlimid 和 Velcade在MM患者一线疗法之争中Revlimid以口服剂型胜出，Revlimid占了新基2/3的收入，Velcade在美国的专利虽然能延长至2022年，但在受到仿药冲击前销量已经从2015年开始下滑，武田寄希望于口服药物Ninlaro来弥补MM市场的下滑。

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