罕见病用药伏立诺他/沃雷诺司怎么样?

2020-03-02 作者: 康安途海外就医

  伏立诺他上市适应症为皮肤T淋巴细胞瘤(CTCL),在中国患病率差不多有三十人/百万左右,即患病人数约三万人。属罕见病。全美每年每100万人中约有3人诊断为CTCL。

  市场虽小,但皮肤T淋巴细胞瘤大量的实验研究和临床结果表明伏立诺他对CTCL具有较好的疗效,文献表明其与其它肿瘤药联合用药具有明显的协同作用,目前对其它肿瘤的治疗研究还在继续,这些结果表明伏立诺他具有广阔的市场前景。该产品2010年世界销售0.75亿美元, 2011年世界销售1.22亿美元。随着新适应症批准上市,将具备非常好的市场潜力,开发本品也将给企业带来巨大的经济效益。

  伏立诺他/沃雷诺司对PI3K抑制剂NVP-BEZ235抑制Jurkat细胞生长有协同的作用,并能协同NVP-BEZ235诱导Jurkat细胞凋亡,考虑其机制与影响Bim1通路有关。

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