依维莫司是一种一个强效选择性mTOR抑制剂，也是第一种在进展性/复发性低级别儿童胶质瘤患者中进行试验的小分子抑制剂，这些试验证明了其有效性(从肿瘤稳定性或反应性方面),且患者对此种药物耐受性良好。一些新药也被发现可以直接阻断BRAF及MEK。
几种MEK阻滞剂正在被评估研究，且已应用于同时具有KIAA1549：BRAF融合复制以及BRAF V600E变异的患者，包括司美替尼、曲美替尼、MEK162、考比替尼。司美替尼具有目前最完整的研究数据，已完成的第二阶段临床试验显示三分之一患者对治疗有所反应，且具有66% ±11%的2年无进展生存率。 其余三种药物目前正在进行I期或II期临床试验，且亦即将得到结果。关于BRAF V600E抑制剂的研究也在进行，达拉非尼及威罗非尼这两种I类BRAF阻断药正在进行儿童患者II期临床试验，且在伴随BRAF V600E变异的pLGGs患者身上取得了令人欣喜的初步结果。
然而当应用于KIAA1549：BRAF融合复制阳性患者时，I类阻断剂却矛盾性的出现了对于MAPK通路的激活并导致了肿瘤的生长。II类BRAF阻断药在临床前期研究中并未出现这种矛盾结果，且目前正在进行I/II期临床研究。目前靶向治疗已显示了较好的初步结果，但长远的疗效尚不明确，另外这几种药物与其他靶向药物或化疗药物联用时的反应亦不明确。咨询热线：4000980586
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