依维莫司/飞尼妥开启国内TSC-AML靶向治疗时代

　　2013年，依维莫司进入了中国的市场，可以用来治疗那些在舒尼替尼或索拉非尼治疗失败后的晚期肾细胞癌。2016年，依维莫司被国家局批准用于不需立即手术的TSC-AML（结节性硬化症-肾血管平滑肌脂肪瘤），开启国内TSC-AML靶向治疗时代。

　　结节性硬化症（TSC）为多器官系统的以良性肿瘤为特征的常染色体显性遗传病，主要致病基因TSC1/TSC2。其在新生儿中的发病率约为1/6000，中国约有超过10万例该病患者。肾血管平滑肌脂肪瘤（AML）是TSC患者常见的肾脏病变，超过80％的TSC患者中伴有TSC-AML。近年来，TSC-AML逐渐引起国内外专家的广泛关注和重视。国际TSC共识推荐mTOR抑制剂作为TSC-AML的一线治疗，依维莫司（飞尼妥）可抑制mTOR靶点。

　　阻断因TSC1/2失活所引发的下游mTOR信号通路过度激活、从而来抑制细胞生长与增殖、抑制血管生成，治疗和延缓TSC-AML进展，改善TSC相关症状。目前，国内市场只有原研诺华获批上市，诺华的依维莫司片国内最新中标价高，虽然比此前的价格低了不少，但仍给患者不小的负担。这为国产仿制药留下了空间。

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