患者使用Emflaza/地夫可特肌肉力量有所改善

　　地夫可特（Emflaza）是继Exondys51后美国批准的第二个杜氏营养肌不良症（DMD）药物。FDA批准的根据之一是一个20多年前做的研究，196名患者使用地夫可特肌肉力量有所改善。另一个较为近期的研究显示地夫可特在“数字上改善肌肉力量”，这种说法通常意味着没有达到统计显著。

　　因为地夫可特是缓解DMD患者症状，所以没有亚型限制，Emflaza适用人群因此远大于Exondys51（只适用13%患者）。虽然地夫可特价格低于Exondys51的30万美元，但销量可能更大。他们获得的优先评审券现在市场价也在几亿美元。

　　但是业界很多人士对这种创新不在意。老药新用是一个常用的策略。因为安全有效的药物非常难遇到，所以把一个药物的所有用途都开发出来对社会和病人都是好事。比如阿司匹林这个百年老药后来发现有抗血小板功能，二甲双胍现在也有包括抗癌、抗衰老等现代适应症在开发中。但这种用别人数据把国外药物搬到美国就卖高价的做法虽然合法，但违背价格与创新挂钩的原则。

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