帕唑帕尼(votrient)与VHL病的初始疗效有关

　　在VHL病的多种临床表现中，帕唑帕尼（votrient）治疗的疗效明显，肾细胞癌和胰腺病变显着缩小，血管母细胞瘤稳定。帕唑帕尼在VHL病患者中的副作用与帕唑帕尼在转移性肾细胞癌患者的3期临床试验中所观察到的相似。这些数据表明，对于患有VHL病的患者，帕唑帕尼治疗是一种现实可行的选择。

　　现有证据表明，抗血管生成治疗可能为VHL病患者的多器官部位提供一定的疾病控制。37位经过基因证实或者与VHL疾病临床特征相符合的患者，其中31名符合条件的患者接受了帕唑帕尼治疗。达到客观缓解的患者比例为42％（31名患者中的13名）。31例患者中有4例（13％）因3级或4级转氨酶升高而退出研究。

　　3名（10％）因为不能耐受期间并发的多种1-2级毒副作用而停止了研究治疗。帕唑帕尼与VHL病的初始疗效有关，其副作用与先前试验中观察到的一致。对于有VHL病和进展病变的患者，帕唑帕尼可被视为一种治疗的选择，或者减小不可切除病变的大小。帕唑帕尼在这种情况下的安全性和疗效需要进一步研究。

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