基因组改变对索拉非尼/索拉菲尼治疗反应的预测

　　来自纽约凯特琳癌症中心的研究者对127位接受全身治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者的肿瘤样本进行二代基因测序（NGS），结合患者预后发现，PI3K-MTOR通路以及WNT通路的激活突变对索拉非尼/索拉菲尼及免疫治疗反应具有较强相关性。127例HCC患者中，81例接受索拉非尼治疗，中位无进展生存期（PFS）为4.8个月。

　　与目前索拉非尼的研究SHARP(3.6个月)相似，而中位总生存期（OS）为16.4个月，高于SHARP的12.2个月。PI3K-MTOR途径激活突变的患者，疾病控制率（DCR）低于未突变者(8.3% vs 40.2%, p=0.05)，中位PFS低于未突变者（1.9个月 vs 5.3个月, HR 3.8, p<0.0001），中位OS低于未突变者(10.4个月 vs 17.9个月,HR 2.5, p=0.01)。

　　在索拉非尼治疗的患者中，PI3K-MTOR通路激活突变与不良预后相关。此外，在部分患者中发现了潜在的可操作突变。作者认为，将NGS与常规临床治疗结合起来，有可能识别出那些在全身治疗中获益的HCC患者，并有可能将患者与基因组靶向治疗相匹配。

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