近年来,随着药物研究进程的不断加快,多发性骨髓瘤(MM)新的靶向治疗药物也是层出不穷,不仅明显提升患者治疗缓解率,并显著延长了患者的生存。
泊马度胺。泊马度胺是第二代免疫调节剂,具有抑制肿瘤细胞增殖、诱导凋亡、抗血管生成及免疫调节的作用。与第一代免疫调节剂相比,泊马度胺具有更强的抗肿瘤活性。其最佳起始剂量为4 mg/d,口服21 d,以28 d为1个治疗周期,与地塞米松联合具有协同作用。对于RRMM患者,与联合大剂量地塞米松及单用泊马度胺相比,泊马度胺联合小剂量地塞米松明显改善了患者的PFS、OS及疾病进展时间,是一种安全有效的治疗方案。其最常见的不良反应为3~4级骨髓抑制。硼替佐米。硼替佐米是首个应用于临床治疗的蛋白酶体抑制剂,其可特异性抑制蛋白酶体的活性,抑制与细胞增殖相关基因的表达,减少白细胞介素6(IL-6)等骨髓瘤细胞生长因子的分泌和黏附因子的表达,最终导致肿瘤细胞凋亡。该药已被美国FDA批准应用于RRMM患者,研究显示以硼替佐米为基础的联合化疗方案ORR可达65 %以上,中位PFS及中位OS时间分别为14个月和57个月,4年OS率为67 %。33.1 %患者未观察到药物毒性,35.9 %患者出现了3~4级的不良反应,包括神经毒性、中性粒细胞减少、血小板减少及感染。
卡非佐米。卡非佐米是新一代的蛋白酶体抑制剂,属于不可逆蛋白酶体抑制剂,通过泛素-蛋白酶体途径产生持续的蛋白酶体抑制作用。目前卡非佐米已被阿根廷、以色列、墨西哥及美国批准用于RRMM患者。在一个多中心Ⅱ期临床试验中,纳入46例复发难治性
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2019-04-11
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