芦可替尼/鲁索替尼对CMML也有一定的疗效

　　说起慢性粒单核细胞白血病（CMML），相信很多人都没听说过，不知道是什么病，其实CMML融合了骨髓增生异常综合征和骨髓增殖性肿瘤的特征。JAK2通路的活化致JAK/STAT通路活化是骨髓增殖性肿瘤（MPN）的主要特点，Geissler等采取CMML患者外周血单个核细胞进行体外研究，发现JAK1/2抑制剂芦可替尼（鲁索替尼）可阻断或强烈抑制所有10例CMML患者CFU-GM的自发生长。

　　JAK2抑制剂治疗CMML细胞可致不成熟的髓系及单核系前体细胞明显下降，因此英国的一项多中心Ⅰ期临床试验对CMML患者应用芦可替尼进行了研究，共纳入20例CMML患者，其中70%为MP型，42%既往接受过去甲基化药物治疗。根据2006IWG疗效标准，4例获得血液学改善、1例达部分缓解，9例脾大的患者中5例脾脏缩小，伴有疾病相关症状的11例患者中10例症状得到明显改善或完全缓解；综合IWG疗效标准及缩脾效果，总有效率为35%。

　　鲁索替尼（芦可替尼）是一种JAK2抑制剂，由瑞士诺华研发生产，目前主要用于治疗骨髓纤维化， 包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

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