地拉罗司能海山骨髓增生异常综合征患者的生活质量吗？

　　反复接受红细胞输血的骨髓增生异常综合征（MDS）患者会在组织内发生铁积聚。铁螯合药物地拉罗司能否改善这些患者的生活质量和生存仍不清楚。为了阐明这一问题，Angelucci和同事开展了一项随机、双盲、3期研究，研究中以2:1的比例将225例患者（患低危或中危MDS，铁蛋白＞1,000 ng/mL，输血＞15个单位）随机分组，接受地拉罗司或安慰剂治疗（abstract 234）。

　　地拉罗司组的中位治疗时间比安慰剂组长217天。地拉罗司组的无事件生存期显著延长（1,440天vs.1,091天），中位总生存期（OS）显著延长（1,907天vs.1,509天），铁蛋白水平下降。由于本试验纳入的受试者数量少于预期，因此结局（例如心力衰竭和肝硬化）未达到统计学显著性，且重度不良事件发生率无差异。

　　尽管如此，试验结果仍支持对有铁中毒表现的MDS患者使用铁螯合治疗。地拉罗司是一种祛铁药物，除了螯合细胞内铁，还与铁调素增加有关，可减少肠细胞的铁吸收，故去铁疗效更好。临床中还被用于治疗地中海贫血。

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