飞尼妥(Afinitor)治疗结节性硬化症的疗效如何？

　　结节性硬化症(TSC)是一种罕见遗传疾病，引起在脑。肾和其它生命器官中生长各种非癌变肿瘤。在美国影响多达40,000 患者，估计有70至80百分率发生肾问题。TSC 一般地引起多个肿瘤在双肾当增加大小时压迫正常肾组织，导致肾衰和出血。2012年4月26日,FDA批准飞尼妥（Afinitor）治疗非癌变肾肿瘤(肾血管平滑肌脂肪瘤)不需要立即手术有结节性硬化症患者

　　在118例患者的一项双盲，安慰剂对照临床试验中确定飞尼妥的安全性和疗效。三分之二患者被随机选择接受飞尼妥而三分之一被赋予接受一种安慰剂。患者被治疗至五年，但接受安慰剂患者如研究时他们的肾肿瘤生长被提供飞尼妥治疗。所有在双侧肾有肿瘤和约40百分率已进行操作控制从肿瘤出血患者。试验被设计为测量治疗后肿瘤皱缩或消失患者百分率，有半数患者接受小于8个月的治疗，42百分率用飞尼妥治疗显示最终肿瘤大小实质上减小，平均大于5个月。接受安慰剂无患者有肿瘤皱缩。

　　飞尼妥还被授予加速批准对这个适应证因为早期结果现时肿瘤减小持续几个月。作为这个批准的一部分，飞尼妥的制造商必须继续随访患者至少四年以确定这些反应持续时间和反应如何影响手术需求和疾病的控制。用飞尼妥最常见副作用是发炎或口疮，恶心或呕吐，皮肤问题(痤疮或湿疹)，咳嗽，头痛，腹泻，腹痛，关节痛，腿或前臂肿，和上呼吸道感染。另外，在研究时有15百分率女性患者接受飞尼妥有1次或更多缺失月经期。

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