艾伯维白血病患者新药Venetoclax的治疗效果怎么样？

　　Venetoclax是第一款选择性抑制BCL-2蛋白的药物。选择性作用于BCL-2，对BCL-2具有高亲和力，对BCL-XL，MCL-1等(其他BCL-2 家族抗凋亡蛋白)的亲和力较低。BCL-2过表达通过隔离促凋亡蛋白而使肿瘤细胞避免凋亡，而venetoclax选择性与BCL-2结合，取代促凋亡蛋白，这些促凋亡蛋白触发一系列事件导致细胞凋亡。

　　临床试验研究显示，venetoclax应用于106名17p缺失的白血病患者总缓解率（ORR）为80.2%，7.5%的患者实现伴有或不伴有骨髓完全恢复的完全缓解（CR/CRi）。一年无进展生存率和总生存率分别为72%和86.7%，而且副作用比较轻。因此venetoclax获得FDA批准上市作为一种B细胞淋巴瘤-蛋白（Bcl-2）抑制剂，用于治疗带有17p基因缺失突变并且曾接受过至少一种治疗的慢性淋巴瘤患者。

　　Venetoclax是由艾伯维公司研发，在 ＜1 年内连续获得 3 次突破疗法认定。该药用于治疗带有 17p 基因缺失突变并且曾接受过至少一种治疗的慢性淋巴细胞白血病患者。Venclexta 为片剂，有 10 mg，50 mg 和 100 mg 3 种规格。初始剂量为第一周每天 1 次，每次 20 mg，然后经过一个每周剂量递增的方案 ( 50，100，200，400 mg / d) ，经 5 周达到每天 400 mg 的剂量。

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