杜氏肌营养不良症新药地夫可特(Emflaza)哪里可以买?

2018-09-21 作者: 康安途海外医疗

  杜氏肌营养不良症(DMD)是一种X染色体隐性遗传疾病,由抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)突变所致,主要发生于男孩。全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。大部分DMD患者在3-5岁发病,7-12岁彻底丧失行走能力,20岁左右会因为心肌、肺肌无力死亡。

  去年9月,FDA有条件批准了首个DMD药物Exondys 51(eteplirsen),适用于抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)中存在51号外显子跳跃(exon 51 skipping)的DMD患者,可以覆盖大约13%的DMD患者群体。

  与Exondys 51不同,地夫可特Emflaza适用于所有类型基因突变的DMD患者,用于5岁及以上DMD患者的治疗,是全球首个获批治疗DMD的皮质类固醇药物。

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