赛诺菲用于治疗庞贝病的药物注射用阿糖苷酶效果怎么样

　　注射用阿糖苷酶α，中文名美而赞，是赛诺菲旗下Genzyme公司开发的用于庞贝病（酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症）治疗药物，也是全球首个、目前唯一一个针对庞贝病的治疗药物，它可通过酶替代疗法，替换不存在或缺乏酸性α-葡萄糖苷酶而实现治疗效果。美而赞于2006年获FDA首次批准，2010年5月获FDA批准用于8岁及以上晚发型庞贝症患者治疗，2014年扩大适应症，被FDA批准用于所有年龄段或表型的庞贝症患者。

　　赛诺菲于2015年6月向CFDA递交了该品种豁免III期临床试验的进口上市申请。CDE基于已完成的包括80名婴儿期发病型的庞贝病患者和101名迟发型庞贝病患者安全性和有效性临床试验以及当时正在进行5项临床研究，同时参考该产品已在美国、欧洲和日本等多国上市后的用药经验，考虑到罕见病的特殊性，2015年11月4日，CFDA同意有条件批准上市，但上市后需要对本品用于中国患者的有效性、安全性、剂量等进行进一步评估，病例数不少于50例，临床用药时间至少1年。

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