FDA药品审批制度发展历程 突破性疗法是FDA第六代药品审批制度

　　突破性疗法认证经过5年的发展，已经成为FDA加速药物审批上市最有影响力的干预手段。这里简要小结，浅析一下它的起源、优点、申请条件、挑战、成功案例分析，等等。成立于1996年的“癌症研究之友”是一个游说团体智库，通过举行各种研讨会来教育公众和影响政策。突破性疗法认证法规主要由“癌症研究之友”推动。这个概念最初源于精准医学的快速发展，使得早期的临床实验就可以看到创新药物积极的治疗效果，而此时再遵守标准的临床实验流程，安排安慰剂的随机对照实验可能显得与伦理不符。而突破性疗法认证的目的在于简化、改进临床实验设计，加速临床实验进程，使患者能够尽早地用上创新性的治疗严重或危及生命的疾病的新药。

　　议案的提出得到了各方的积极响应，包括国会、患者、FDA、制药企业，等等。最后，突破性疗法认证在2012年得到国会批准。最初的期望原是每年大约有2种药物可以获得突破性疗法认证，但最近每年获得BTD认证的数量远超预期，2017年已经有多达54个BTD。突破性疗法认证不是凭空产生的。在此之前的40年里，有5种新药加速审批方案（expedited programs）被FDA采纳使用。

　　首先是1983年开始使用的孤儿药法案（Orphan Drug Act），用来鼓励、加速罕见病药物的上市。其最大的好处在于税收方面的优惠和市场独占期的延长。后来，在1987年，为了解决HIV-AIDS患者及其它严重疾病患者药物可得性问题，FDA建立一个“expanded access”渠道，使得患者能够在药物获得批准之前提前使用实验用药。进而，1988年，FDA启动快速通道机制（Fast Tract），加速药物临床评估进程。1992年，设立了加速审批途径（Accelerated Approval，AA），允许利用替代终点（surrogate measures）加速药物审批上市。同年设立了“优先审批”（Priority Review）机制，缩短药物评审时间。BTD是第6个，也是前面不同方案的延伸，是伴随着精准医学的发展应运而生的，较为全面的继承了多方面的优点。

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