CAR-T细胞疗法引起的严重CRS可以使用罗氏Actemra治疗

　　即便是已经获得了FDA批准的诺华及Kite旗下的CAR-T细胞疗法，也面临着试验中出现的不良反应及副作用问题。首个CAR-T细胞疗法Kymriah获批上市的时候，FDA已经将CRS标注为黑框警告，同时也批准罗氏旗下的tocilizumab用于治疗CAR-T细胞治疗引起的CRS。

　　Juno的JCAR015疗法用于治疗复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，在2016年就因出现5例在治疗患者因脑水肿死亡而最终叫停，事发一年后，Juno发现死亡原因是患者的个体差异特征与“产品变异性”，并将此次事故所的经验用于目前正在进行的临床试验中。

　　在CAR-T领域也备受关注的法国新锐公司Cellectis，其在研明星产品UCART123在针对急性髓系白血病(AML)，以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)的两项I期临床试验中出现一死一伤。2017年9月4日，FDA也因此暂停这两项试验的开展。而两个月后，Cellectis宣布FDA允许UCART123的两项I期临床试验继续进行。

　　CAR-T疗法的审评审批在跟进，但后续的标准的完善和监管是否能跟上也是一个问题。专家分析，从监管角度看，CAR-T制备和临床研究是主要关注的问题。制备问题包括CAR-T产品的一致性、患者依赖的T细胞转染效率、适宜CAR转染的最佳T细胞类型以及CAR-T标记。临床研究主要关注效力和安全性。

　　除去安全性，价格也是悬在带来巨大希望的细胞疗法头上的大问题。CAR-T疗法因为其复杂的制备工艺和高昂的生产成本，也许无法成为大多数人挽救生命的希望。目前，已经在美国获批的两个产品，Kymriah用于治疗儿童和年轻成人(2~25岁)的急性淋巴细胞白血病(ALL)，定价47.5万美元。Yescarta用于治疗特定类型大B细胞淋巴瘤，定价37.3万美元。而市场预测，如果上市，CAR-T疗法在国内的市场价格约为40万元~50万元/疗程。且CAR-T疗法也是在传统的手术、放化疗无效后，才会用CAR-T治疗；但凡传统手段能控制住的情况下，就不会转化成使用CAR-T治疗，况且国内目前申报来看，全部集中在CAR-T CD19 , CD19未来将成为红海，火热的同时，我们需要反向思维来看待和分析，也许会发现真正的黑马。

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