Emily成为第一个接受CD19靶点的CART细胞免疫治疗的儿童

　　Emily成为第一个接受CD19靶点的CART细胞免疫治疗的儿童。结果，现在不仅她成为了一位朝气蓬勃的12岁少女，而且她的生存也让一系列濒临失败的研究“重获生机”。2017年8月，FDA批准了第一项嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗，即诺华公司的tisagenlecleucel，它采用宾夕法尼亚大学研发的技术，可用于25岁以下的复发或难治性ALL患者。尽管适应证较窄，但在有限选择的患者人群中显露出的结果却十分惊人：诺华公司的Ⅱ期试验显示，接受tisagenlecleucel的63例可评估儿童中有83%在3个月时恶性肿瘤细胞完全消除。

　　这项获批可能是众多CART产品中的第一个。最近Gilead公司宣布以119亿美元收购Kite Pharma，后者的CAR-T技术最初是由美国国立卫生研究所（NIH）研发，在难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中显示出疗效。另外的40多家公司，有许多是与学术机构合作，正你追我赶地在多种适应证中研发CAR-T技术。尽管早先的数据是在其他血液系统肿瘤中看到了广阔的前景，例如复发的CLL，但类似的治疗方法最终也能在实体瘤中被证明有效。

　　CAR-T治疗的出现，与大多数科学进步一样，反映了数百名科学家数十年来递增的洞察力——从1893年外科医生William Coley将链球菌注射到不可手术的骨肉瘤中，观察到肿瘤缩小从而认识到免疫系统治疗肿瘤的潜力，到1993年以色列免疫学家Zelig Eshhar合成第一个CAR-T细胞。事实上，在CAR-T治疗的故事中，既有科学进步的条理性，也有维系其发展的热情。

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